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| (사진=오츠카제약) |
[알파경제=(고베) 우소연 특파원] 전신의 근육이 점차 쇠약해지는 난치병인 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 개발에 긍정적인 움직임이 나타나고 있다.
바이오젠은 ALS 원인 유전자의 일부에 작용하는 신약을 지난 3월 일본에서 출시하며 치료에 새로운 가능성을 제시했다.
오츠카제약 또한 개발 중인 핵산 의약품의 임상시험 최종 결과를 2026년 발표할 예정이라고 니혼게이자이신문(닛케이)이 30일 전했다.
ALS는 운동 기능을 담당하는 운동 뉴런이 소실되어 운동 능력과 삼킴 기능이 저하되는 질환이다.
일본 ALS 협회에 따르면 일본 내 ALS 환자 수는 약 1만 명으로 추정되며, 전 세계적으로 환자 수가 증가하는 추세다.
지금까지는 증상 완화와 진행 억제에 초점을 맞춘 치료법이 주를 이뤘으나, 바이오젠이 출시한 핵산 의약품 '토페르센(제품명 쿠알소디)'은 질병의 근본적인 원인에 작용하는 새로운 접근 방식을 제시한다.
쿠알소디는 가족성 ALS 환자를 대상으로 하며, SOD1 유전자 변이로 인해 발생하는 비정상적인 단백질 생성을 억제하여 질병 진행을 늦추는 역할을 한다.
바이오젠에 따르면 일본 내 가족성 ALS 환자의 약 30%가 SOD1 유전자 변이를 가지고 있다.
오츠카제약 역시 FUS 유전자를 표적으로 하는 핵산 의약품을 개발 중이며, 2026년 임상시험 결과 발표를 목표로 하고 있다.
한편, iPS 세포를 활용하여 기존 치료제의 효과를 확인하는 연구도 활발히 진행되고 있다.
케이파마는 파킨슨병 치료제인 '로피니롤'이 ALS 치료에 효과적이라는 사실을 발견하고 임상시험을 준비 중이며, 교토대학 iPS세포연구소는 만성 골수성 백혈병 치료제인 '보스티닙'이 ALS 진행 억제에 효과가 있다는 연구 결과를 발표한 바 있다.
영국 에바류에이트는 ALS 치료제 시장 규모가 2024년 7억 4100만 달러에서 2030년 17억 8900만 달러로 성장할 것으로 전망했다.
아츠다 나오키 아이치 의과대학 교수는 "ALS 치료제 개발은 암에 비해 20년 정도 뒤처져 있었지만, 최근 일부 환자에게 원인에 개입하는 치료법이 등장하기 시작했다"며 향후 개발에 대한 기대감을 표했다.
온다 세이케이 일본 ALS 협회 회장은 "원인 규명부터 근본적인 치료제 개발까지는 더 이상 꿈이 아니다"라며 "향후 10년 안에 치료제 개발이 새로운 단계에 진입할 수 있기를 바란다"고 닛케이에 밝혔다.
알파경제 우소연 특파원(wsy0327@alphabiz.co.kr)
