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| (사진=준텐도 대학) |
[알파경제=(고베) 우소연 특파원] 니혼게이자이신문(닛케이)에 따르면 준텐도 대학의 카미야 카즈사쿠 부교수 연구팀이 유전자 정보를 다시 쓰는 게놈 편집 기술을 이용해 유전성 난청 치료법을 개발했다.
이 기술은 질병 원인이 되는 유전자의 정보를 정상으로 복구하는 방식으로, 실험용 마우스를 대상으로 청각에 중요한 단백질 생산에 성공했다.
연구팀은 동물 실험 등을 통해 청각 회복 정도를 확인하고 향후 5년 내 임상시험 시작을 목표로 하고 있다.
연구진은 일본인의 유전성 난청 원인 유전자의 약 절반을 차지하는 'GJB2 유전자'를 목표로 하는 게놈 편집 치료법을 개발했다.
GJB2 유전자는 소리를 전기 신호로 변환해 청각 신경에 전달하는 역할을 담당한다. 만약 이 유전자에 이상이 생기면 난청이 발생할 수 있다.
연구진은 '크리스퍼캐스 9'라는 게놈 편집 기술을 사용하여 비정상적인 GJB2 유전자를 정상적인 정보로 교정했다.
또한, 연구팀은 독자적으로 바이러스를 활용하여 게놈 편집 성분을 귀의 내이 세포에 운반하는 기술도 개발했다. 그 결과 인간 배양 세포 실험에서는 약 30%의 세포에서 GJB2 유전자가 정상적으로 복구되었다.
유전성 난청 모델 마우스에서도 내이 세포에 필요한 성분 도달 및 유전자 복구가 이루어졌다. 소리 정보를 전기 신호로 변환하는 기능과 관련된 중요한 단백질 생성 역시 확인되었다.
카미야 부교수는 "난청의 다른 원인 유전자 치료에도 응용 가능한 기술"이라고 밝혔다.
다만 이번 연구에서는 마우스가 실제로 어느 정도 청력을 회복했는지는 검증되지 않았으며 향후 연구에서 이를 확인할 계획이다.
효과가 입증될 경우 전임상시험 등을 거쳐 임상시험 개시를 목표로 하고 있다. 이 연구 성과는 국제 의학지 'JCI 인사이트'에 발표되었다.
알파경제 우소연 특파원(wsy0327@alphabiz.co.kr)
